#Traitement HSCT

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Traitement HSCT SEP Commencez à Faire une Collecte de Fonds ou à Faire un Don

La thérapie par cellules souches (aHSCT ou HSCT) n’est pas encore disponible aux Pays-Bas et n’est pas remboursée en tant que traitement pour les patients atteints de sclérose en plaques (SEP). La recherche scientifique montre que certaines formes de traitement de la SEP peuvent prévenir de nouvelles attaques et ralentir ou même arrêter la régression.

Cependant, l’objectif de la thérapie cellules souches (traitement HSCT de la SEP) est de « réinitialiser » le système immunitaire afin que les cellules inflammatoires de la SEP n’attaquent plus le cerveau. Les personnes atteintes de SEP active souffrent de ces attaques.

La thérapie par cellules souches (aHSCT) en tant que traitement de la SEP n’est disponible aux Pays-Bas que dans un contexte de recherche. Ce traitement est actuellement pratiqué dans d’autres pays (notamment en Russie, au Mexique, en Amérique et en Allemagne).

Traitement par Cellules Souches de La Sclérose en Plaques(SEP)

La thérapie par cellules souches, officiellement appelée “aHSCT” (également connue sous le nom de HSCT), est une transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques. Ce traitement utilise des cellules souches présentes dans la moelle osseuse et le sang, appelées cellules hématopoïétiques. Autologue signifie que l’on utilise ses propres cellules souches.

Il convient de noter que le traitement peut stabiliser la maladie et même restaurer la perte de fonction chez certaines personnes. Les meilleurs résultats ont été obtenus chez les personnes atteintes de la forme agressive précoce de la sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR).

Collecter des Fonds pour la Greffe de Cellules Souches de La Sclérose en Plaques

La greffe de cellules souches pour la sclérose en plaques est un traitement vraiment coûteux. Le coût moyen d’une thérapie à base de cellules souches varie entre 5 000 et 50 000 euros. Avant d’envisager un traitement qui change leur vie, les patients doivent se renseigner de manière approfondie sur le processus. Cela leur permettra de prendre des décisions éclairées concernant le traitement par cellules souches de la sclérose en plaques et son impact potentiel sur leur santé. Parmi les facteurs les plus importants que les patients doivent prendre en compte figurent la qualité des cellules qu’ils obtiennent, l’établissement où ils sont traités et le coût.

Étant donné que les patients ne peuvent pas opter pour une assurance maladie pour le traitement par cellules souches de la SEP, ils peuvent certainement choisir de faire appel au crowdfunding pour collecter des fonds pour leurs soins de santé. Grâce au crowdfunding, les patients n’ont qu’à s’inscrire sur une plateforme de collecte de fonds et à collecter de l’argent pour payer leurs factures médicales. Les plateformes de collecte de fonds permettent aux personnes du monde entier de faire des dons grâce auxquels les patients atteints de sclérose en plaques peuvent trouver une nouvelle lueur d’espoir pour une meilleure santé.

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Aidez Jerry à lutter contre la SP – Collecte de fonds pour le traitement HTSC

Supposons que vous ayez 26 ans et que vous soyez donc dans la force de l’âge. Vous bougez, faites de l’exercice et travaillez beaucoup et dur. Et puis tout à coup, lorsque vous visitez le neurologue, on vous dit que vous souffrez de sclérose en plaques récurrente-rémittente, ou SEP-RR en abrégé. Et sous une forme progressive aussi. C’est le cauchemar de tout le monde. Pour Jerry Huizinga, aujourd’hui âgé de 31 ans, c’est devenu une dure réalité. Son monde et celui de sa femme Anne se sont effondrés. Ma seule chance est un traitement par cellules souches HSCT. Il coûte 60 000 € et je n’ai pas cet argent.

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Greffe de cellules souches pour Kel

Pour moi, ma mission s’est terminée juste avant qu’elle n’ait été initialement prévue. Enfin, le diagnostic définitif de SEP a été posé. Dans les années qui ont suivi, j’ai eu plusieurs crises. La combinaison d’un travail à plein temps, devenir mère et tout le reste est devenue trop lourde. En suivant le traitement aHSCT, je peux être sûr de pouvoir vraiment garder mon emploi. En plus de gravir les « sommets du monde » avec ma famille, c’est aussi l’un de mes plus grands souhaits.

900 donateurs ont collecté plus de 65 000 € pour ces Crowdfunding Medical Care.

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Campagne de collecte Greffe de cellules souches (HSCT Mexique) Siggy

Je m’appelle Siggy, j’ai la SEP (PPMS) depuis 10 ans. La seule solution est la greffe de cellules souches (GCSH) pour arrêter la SEP. Je peux très bien me débrouiller avec ma main (bras) droite, mais il faut qu’il continue à le faire ! Cela pourrait devenir une réalité après ce traitement.

Malheureusement, cela n’est pas possible aux Pays-Bas et n’est pas remboursé par l’assurance maladie. Je veux faire ça au Mexique. Les frais de ce traitement sont de 55 000 €, ce qu’il me reste, la Fondation donne à quelqu’un qui, comme moi, veut faire ce traitement.

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 Traitement HSCT

 HSCT pour la SEP

 Qu’est-ce que le traitement HSCT

 HSCT Mexique

 HSCT Sclérose En Plaques

Pour s'infos: https://whydonate.com/fr/traitement-hsct-ms-collecte-de-fonds/

Keywords;  thérapie cellules souches, Traitement HSCT, médias sociaux, Crowdfunding Medical Care, collecter des fonds, collecte de fonds

[spineandneurosurgeryindia]

Des greffes de cellules souches hématopoïétiques de qualité proposées au meilleur prix en Inde Lire la suite: https://bit.ly/2OCSvP4 Visite: https://bit.ly/2OuClXT

"Greffe de cellules souches hématopoïétiques en Inde" "Coût du traitement HSCT en Inde" "Traitement de la sclérose en plaques en Inde"

[azveille]

AMM européenne pour Trecondi*, utilisé dans les greffes de cellules souches allogéniques

WEDEL (Allemagne), 26 juin 2019 (APMnews) - Medac a annoncé mardi dans un communiqué l'obtention d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne centralisée pour le médicament utilisé dans la transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques Trecondi* (tréosulfan).

Le médicament est précisément homologué en association avec la fludarabine pour une utilisation dans le cadre d'un traitement de conditionnement avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques chez les patients présentant une maladie maligne ou pas et chez les enfants à partir de 1 mois qui présente une maladie maligne afin d'en réduire la toxicité.

Cette autorisation fait suite à un avis favorable du comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l'Agence européenne du médicament (EMA) en décembre 2018.

Elle se base essentiellement sur les résultats d'une phase III chez l'adulte et d'une phase II en pédiatrie.

La phase III a évalué un régime à base de tréosulfan en association avec le fludarabine vs busulfan (Busilvex*, Pierre Fabre) + fludarabine chez 570 patients, âgés en moyenne de 60 ans, atteints d'une leucémie myéloïde aiguë et d'un syndrome myélodysplasique, et pour lesquels une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) était indiquée.

L'étude a démontré une survie globale de 72,7% chez les patients sous tréosulfan vs 60,2% sous busulfan. La survie sans événement après 2 ans s'est pour sa part élevée à 65,7% dans le groupe treosulfan vs 51,2% dans le bras busulfan.

La phase II a été réalisée chez 70 patients âgés de 28 jours à 18 ans, atteints d'un cancer hématologique. 98,6% des patients ont atteint le critère principal de non-mortalité liée à la transplantation 100 jours après l'allogreffe, a rapporté Medac.

Trecondi* appartient au groupe des agents alkylants bifonctionnels. Malgré sa similarité de structure avec le busulfan, il a un mécanisme d'action différent en raison de ses deux groupes hydroxyles, explique Medac.

mjl/eh/APMnews

[MJL9PTP4KC]

[cancersfakianakis1]

Traitement par CAR-T des leucémies aiguës de l'adulte.

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Traitement par CAR-T des leucémies aiguës de l'adulte.

Bull Cancer. 2018 Dec;105 Suppl 2:S158-S167

Authors: Rahal I, Cabannes-Hamy A, Boissel N

Abstract CAR-T TREATMENT OF ACUTE LEUKEMIA IN ADULTS: The prognosis for acute lymphoblastic leukemia (ALL) in adults remains poor in refractory or relapsed (R/R) situations. Among the immunotherapy strategies that have recently been developed, CAR-T cells (chimeric antigen receptor modified T-cells) represent a major technological and therapeutic advance in the management of adult and pediatric patients with such resistant diseases. The first CAR-T trials targeting the ubiquitous B-cell antigen CD19 showed very encouraging results with complete remission rates of approximately 80%. Cytokine release syndrome (CRS) and neurotoxicity are two major and potentially life-threatening adverse events, that require coordinated management with intensive care units and graduated use of IL-6 pathway blocking antibodies and steroids. In addition to immediate toxicity, many clinical issues arise such as ALL treatment from apheresis to CAR-T infusion, the role of allogeneic hematopoietic stem cell transplant (HSCT) before or after CAR-T therapy, or the reduction of escape mechanisms mostly driven by the loss of target expression. The development of these strategies in other subtypes of acute leukemias, including myeloid acute leukemia, is confronted with the expression of antigenic targets by healthy tissues and the potential risk of prolonged cytopenias. This review adopts a clinical perspective to detail the main results of CD19 CAR-T in ALL and the challenges raised by this new therapeutic approach. Cet article fait partie du numéro supplément Les cellules CAR-T : une révolution thérapeutique ? réalisé avec le soutien institutionnel des partenaires Gilead : Kite et Celgene.

PMID: 30686354 [PubMed - in process]

http://bit.ly/2Sep9dr

[gulshanwhydonate]

Traitement HSCT MS - Commencez Une Collecte De Fonds Gratuite

La thérapie par cellules souches (aHSCT ou HSCT) n’est pas encore disponible aux Pays-Bas et n’est pas remboursée en tant que traitement pour les patients atteints de sclérose en plaques (SEP). La recherche scientifique montre que certaines formes de traitement de la SEP peuvent prévenir de nouvelles attaques et ralentir ou même arrêter la régression.

Cependant, l’objectif de la thérapie cellules souches (traitement HSCT de la SEP) est de « réinitialiser » le système immunitaire afin que les cellules inflammatoires de la SEP n’attaquent plus le cerveau. Les personnes atteintes de SEP active souffrent de ces attaques.

La thérapie par cellules souches (aHSCT) en tant que traitement de la SEP n’est disponible aux Pays-Bas que dans un contexte de recherche. Ce traitement est actuellement pratiqué dans d’autres pays (notamment en Russie, au Mexique, en Amérique et en Allemagne).

Traitement Par Cellules Souches De La Sclérose En Plaques(SEP)

La thérapie par cellules souches, officiellement appelée “aHSCT” (également connue sous le nom de HSCT), est une transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques. Ce traitement utilise des cellules souches présentes dans la moelle osseuse et le sang, appelées cellules hématopoïétiques. Autologue signifie que l’on utilise ses propres cellules souches.

Il convient de noter que le traitement peut stabiliser la maladie et même restaurer la perte de fonction chez certaines personnes. Les meilleurs résultats ont été obtenus chez les personnes atteintes de la forme agressive précoce de la sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR).

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La greffe de cellules souches pour la sclérose en plaques est un traitement vraiment coûteux. Le coût moyen d’une thérapie à base de cellules souches varie entre 5 000 et 50 000 euros. Avant d’envisager un traitement qui change leur vie, les patients doivent se renseigner de manière approfondie sur le processus. Cela leur permettra de prendre des décisions éclairées concernant le traitement par cellules souches de la sclérose en plaques et son impact potentiel sur leur santé. Parmi les facteurs les plus importants que les patients doivent prendre en compte figurent la qualité des cellules qu’ils obtiennent, l’établissement où ils sont traités et le coût.

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Supposons que vous ayez 26 ans et que vous soyez donc dans la force de l’âge. Vous bougez, faites de l’exercice et travaillez beaucoup et dur. Et puis tout à coup, lorsque vous visitez le neurologue, on vous dit que vous souffrez de sclérose en plaques récurrente-rémittente, ou SEP-RR en abrégé. Et sous une forme progressive aussi. C’est le cauchemar de tout le monde. Pour Jerry Huizinga, aujourd’hui âgé de 31 ans, c’est devenu une dure réalité. Son monde et celui de sa femme Anne se sont effondrés. Ma seule chance est un traitement par cellules souches HSCT. Il coûte 60 000 € et je n’ai pas cet argent.

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Greffe De Cellules Souches Pour Kel

Pour moi, ma mission s’est terminée juste avant qu’elle n’ait été initialement prévue. Enfin, le diagnostic définitif de SEP a été posé. Dans les années qui ont suivi, j’ai eu plusieurs crises. La combinaison d’un travail à plein temps, devenir mère et tout le reste est devenue trop lourde. En suivant le traitement aHSCT, je peux être sûr de pouvoir vraiment garder mon emploi. En plus de gravir les « sommets du monde » avec ma famille, c’est aussi l’un de mes plus grands souhaits.

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Je m’appelle Siggy, j’ai la SEP (PPMS) depuis 10 ans. La seule solution est la greffe de cellules souches (GCSH) pour arrêter la SEP. Je peux très bien me débrouiller avec ma main (bras) droite, mais il faut qu’il continue à le faire ! Cela pourrait devenir une réalité après ce traitement.

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Malheureusement, cela n’est pas possible aux Pays-Bas et n’est pas remboursé par l’assurance maladie. Je veux faire ça au Mexique. Les frais de ce traitement sont de 55 000 €, ce qu’il me reste, la Fondation donne à quelqu’un qui, comme moi, veut faire ce traitement.

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[azveille]

Celyad : rémission complète avec CYAD-01 chez un patient atteint de LMA récidivante et réfractaire

Celyad, la société biopharmaceutique spécialisée dans le développement des thérapies cellulaires CAR-T, a annoncé que la revue Haematologica publiera, dans le courant de la journée, une étude de cas d’un patient dans le groupe de tumeurs hématologiques de l’essai THINK de Phase I. 

La publication, intitulée « NKG2D-based Chimeric Antigen Receptor Therapy Induced Remission in a Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia Patient », a été rédigée par les médecins investigateurs du Moffitt Cancer Center and Research Institute de Tampa, en Floride et par l’équipe scientifique de Celyad. 

La publication détaille la première réponse objective obtenue par une thérapie CART dans la Leucémie Myéloïde Aigue (LMA) réfractaire et récidivante en utilisant CYAD-01, la thérapie cellulaire du récepteur antigène chimérique 2D (NKG2D) de Celyad, sans recours à une lymphodépletion préalable. Le patient traité a reçu 3 injections de CYAD-01 à la dose initiale de 3×108 cellules, chaque injection étant espacée de 2 semaines. A 3 mois, le patient était en réponse morphologique complète (MLFS), ce qui lui a permis de bénéficier d’une greffe de cellules souches allo-hématopoïétiques (allo-HSCT). Une rémission moléculaire complète a été observée chez ce patient. Ce dernier est toujours en rémission 9 mois après le traitement CYAD-01. Le traitement CYAD-01 a bien été toléré et aucune toxicité n’a été rapportée. 

Cette première réponse objective en LMA récidivante et réfractaire obtenue suite à un traitement CAR-T sans chimiothérapie préconditionnée met en évidence le potentiel de CYAD-01 en tant que traitement de la LMA. 

« Nos résultats démontrent la validité de NKG2D en tant que cible, en particulier dans le contexte de la LMA réfractaire et sans autre traitement intermédiaire ni préconditionnement », a commenté Frédéric Lehmann, VP Développement clinique et affaires médicales chez Celyad. « Nous sommes impatients de poursuivre le plan de développement clinique de notre plateforme de CAR-T NKG2D et d’explorer les diverses conditions dans lesquelles cette thérapie pourrait apporter des solutions aux patients atteints de cancers en phase terminale. » 

Le Dr David Sallman, Assistant au sein du département d’Hématologie du MoffittCancer Center a déclaré : « Le rapport de cas d’étude THINK apporte les premières preuves de validité clinique du produit CYAD-01 comme récepteur spécifique d’antigènes tumoraux. Ils démontrent également la sensibilité de la LMA aux thérapies cellulaires génétiquement modifiées. Cibler un antigène offre des défis significatifs en LMA ; cette première réponse clinique est donc porteuse d’espoir pour les patients étant aujourd’hui à court d’options thérapeutiques. Ces résultats sont d’autant plus impressionnants qu’ils ont été obtenus sans chimiothérapie lymphodéplétante préalable, ce qui souligne le potentiel des récepteurs d’antigènes physiologiques. »

[azveille]

Agrément aux collectivités et inscription sur la liste en sus pour l'immunoglobuline Panzyga*

Le Journal officiel de vendredi a publié l'agrément aux collectivités de l'immunoglobuline humaine normale Panzyga* (Octapharma) ainsi que son inscription sur la liste en sus et la liste de rétrocession hospitalière.

Panzyga* a décroché une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne en mai 2016 dans le cadre d'une procédure décentralisée.

Il est autorisé dans de nombreuses indications, notamment en tant que traitement de substitution en cas de déficits immunitaires primitifs (DIP) avec altération, d'hypogammaglobulinémie et infections bactériennes récurrentes chez les patients atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) ou de myélome multiple, d'hypogammaglobulinémie consécutive à une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT), et d'infections bactériennes récurrentes chez les patients atteints de sida congénital.

Le médicament peut aussi être utilisé dans la thrombocytopénie immune primaire (TIP), le syndrome de Guillain‑Barré et la maladie de Kawasaki.

Il a été évalué par la commission de la transparence (CT) en octobre 2016, qui a conclu à une absence d'amélioration du service médical rendu (ASMR de niveau V) par rapport aux autres immunoglobulines humaines normales intraveineuses.

La prise en charge de Panzyga* intervient alors que des tensions d'approvisionnement ont été constatées sur les immunoglobulines humaines polyvalentes. Une situation qui a déclenché des travaux en vue d'une actualisation des indications hiérarchisées de ces produits (cf dépêche du 13/04/2018 à 12:18).

Les prix hors taxes (HT) de Panzyga*, servant au calcul de ses tarifs de responsabilité pour la liste en sus, ont été fixés à 39,615 euros (flacon de 10 ml), 99,038 euros (25 ml), 198,075 euros (50 ml), 396,15 euros (100 ml), 792,30 euros (200 ml) et 1.188,45 euros (300 ml).

Le Journal officiel de vendredi comprend aussi des textes d'inscription au remboursement et d'agrément aux collectivités de deux compléments de gamme: pour l'antidiarrhéique Imodium* Enfants (lopéramide, Johnson & Johnson) et pour Mikicort* (budésonide, Mayoly Spindler), médicament indiqué dans la maladie de Crohn, la colite collagène et l'hépatite auto-immune.

Pour Imodium* Enfants, il s'agit d’un flacon de 100 ml de solution buvable destiné à remplacer les flacons de 90 ml (remboursement à 30% avec un prix TTC hors honoraires de dispensation de 2,09 euros). Pour le second, un dosage à 9 mg sous forme de granulés gastro-résistants est mis à disposition, en complément du 3 mg (remboursement à 65% avec un prix de 89,36 euros pour une boîte de 30 granulés).

Le Journal officiel de mardi a par ailleurs publié l'inscription sur la liste de rétrocession d'une nouvelle présentation du facteur VIII Kovaltry* (octocog alfa, Bayer), en seringue de 5 ml en plus de celles de 3 ml déjà disponibles (cf dépêche du 13/04/2018 à 12:06).